江南诺奖解析｜基因剪刀重写生命密码，推动生命科学革命性变革—新闻—科学网
时间：2024-01-03 14:37:58 已阅读:77次
10月7日，2020年诺贝尔化学奖花落两位基因编纂技能CRISPR/Cas9的发现者：埃曼纽尔 卡彭蒂耶（E妹妹anuelle Charpentier）以及詹妮弗 杜德纳（Jennifer Doudna），获奖理由是 开发了一种基因编纂技能 。两人将得到1000万瑞典克朗奖金（约合760万人平易近币）。
组委会于新闻稿中将CRISPR/Cas9称作 基因技能中最锐利的东西之一 ，哄骗这些技能，研究职员可以很是切确地转变动动物以及微生物的DNA。这项技能对于生命科学孕育发生了革命性的影响，正于为新的癌症疗法做出孝敬，并可能使治愈遗传疾病的胡想成真。 这是诺贝尔化学奖初次同时授予2名女性科学家。 CRISPR-Cas9是一种基因编纂东西，此中Cas9酶就像一对于可以或许切割DNA链的份子铰剪。一旦酶于特定位点切割DNA，就能够举行插入以及编纂，从而转变DNA序列。 CRISPR的全称是 clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats （即成簇、纪律距离的短回文反复序列）的缩写。哄骗这类序列，细菌可以对于侵袭过它的病毒孕育发生 影象 。自从日本科学家20世纪80年月末发明CRISPR以后，科学家就始终于研究这类希奇的基因序列。然而，直到杜德纳以及卡彭蒂耶偶尔留意到一种名叫Cas9的卵白，CRISPR才显示出它作为基因组编纂东西的伟大潜力。 诺贝尔化学委员会主席Claes Gustafsson说， 这类基因东西有着强盛的气力，影响着咱们所有人。它不只使根蒂根基科学发生革命性变迁，并且孕育发生了新的作物，并将带来开创性的新疗法。 1968年，卡彭蒂耶出生在法国。她在1995年获法国巴斯德研究所玻士学位。现任德国马克斯普朗克病原体科学研究所主任。 1964年，杜德纳生在美国华盛顿。1989年，杜德纳获美国波士顿哈佛医学院玻士学位。现为美国加州年夜学伯克利分校传授，霍华德 休斯医学研究所研究员。 基因铰剪：改写����APP生命暗码的东西 1953年，J.D.Watson以及F.H.C.Crick提出了DNA的份子布局。今后，科学家们最先起劲开发可以或许把持细胞以及无机体遗传物资的技能。跟着CRISPR-Cas9的成长，科学家如今可以或许于细胞以及生物体内修改DNA序列。这项技能于根蒂根基科学、生物技能等范畴获得了广泛的运用。 作为一项具备惊人潜力的基因编纂技能，CRISPR-Cas9的发明是一个不测。诺贝尔奖组委会先容，当卡彭蒂耶以及杜德纳最先研究链球菌的免疫体系时，他们以为本身可以开发出一种新的抗生素。不测的是，他们发明了一种新的份子东西，它可以用来于遗传物资上切确切割，使转变生命暗码成为可能。 2011年，杜德纳最先与卡彭蒂耶互助成长CRISPR技能。一年后，两人于《科学》杂志揭晓论文，初次阐发了CRISPR基因编纂体系于试管中切确切割DNA的可行性。他们简化了基因铰剪的份子构成，使这项技能更容易在使用。 今后，CRISPR技能被不停推广。动物科学家用它开发出可以或许抵御霉菌、益虫以及干旱的作物。医学范畴，新癌症疗法的临床实验正于举行。当前，科学家正于开展临床实验，研究是否可使用CRISPR/Cas9医治镰状细胞血虚以及 地中海血虚等血液疾病，和遗传性眼病。 需要留意的是，这项强盛的基因编纂技能有可能被滥用。多年来，多法律王法公法律管控着基因项目的运用，此中包孕克制以遗传转变的体式格局修改人类基因组，触及人类以及植物的试验于最先以前必需颠末伦理委员会的审查以及核准。世界卫生构造近期建立了一个全世界多学科专家小组，专一在审查与人类基因组编纂有关的科学、伦理、社会以及法令应战，目的是为人类基因编纂制订一个全世界管理框架。 专利与贸易化 除了卡彭蒂耶以及杜德纳外，另有几位科学家也被以为是CRISPR技能成长历程中的主要孝敬者，例如麻省理工学院玻德研究所的张峰传授、哈佛年夜学医学院的乔治 丘奇（George Church）、立陶宛维尔纽斯年夜学的生物化学家Virginijus Siksnys和CRISPR基因编纂技能的掘客者以及定名者、西班牙微生物学传授弗朗西斯 莫西卡。 1993年，莫西卡于研究一种保存于盐碱情况的细菌时不测发明了其DNA的怪异反复布局，一种可以或许抵挡病毒DNA侵入的免疫体系。厥后，他陆续于20种细菌的DNA内里发明，经由过程这类体系细菌可以影象入侵过的病毒，当该病毒再次入侵时，该体系会辨认并切割病毒核酸。莫西卡把它定名为CRISPR，即群聚且有纪律距离的短回文反复序列。 2012年，杜德纳与卡彭蒂耶于《科学》杂志上率先报导CRISPR能于试管中切确切割DNA。随后，玻德研究所张峰带领的科研团队于2013年2月的《科学》杂志刊文称，他们将这一要领用于了真核细胞上 包孕哄骗小鼠以及人类细胞举行了实验。 科学家们很称心识到CRISPR的伟大潜力，开启贸易化的门路，著名学术界的 基因魔剪 专利之争也随之睁开。 2012年5月，杜德纳地点的加州年夜学伯克利分校向美国专利以及牌号局提交了与CRISPR相干的专利申请，同年12月，张峰地点的玻德研究所也提交了有关CRISPR基因编纂技能的专利申请。杜德纳团队于全世界初次报导可应用CRISPR-Cas9体系于体外举行DNA片断的切割，但无详尽的细胞试验举行验证；而张锋团队则是全世界初次将CRISPR基因编纂技能于真核细胞中患上以实现。 2018年9月10日，历经5年的 专利权争取年夜战 灰尘落定，美国联邦巡回上诉法院（CAFC）公布将CRISPR基因编纂专利权授予给麻省理工学院张锋传授团队。 2013年，杜德纳与张锋、丘奇等人配合建立医药公司Editas Medicine。这家公司得到了4300万美元的危害投资，用在开发基在CRISPR的药物，初期重要存眷眼部疾病的医治。2018年，Editas Medicine获得了美国食物药品监视治理局核准的基因编纂临床实验许可。2016年，Editas Medicine于纳斯达克上市。 不外，于张锋取患上CRISPR-Cas9的专利后，杜德纳便脱离了Editas Medicine。今朝，该公司的科学首创报酬张锋、乔治 丘奇、J. Keith Joung以及年夜卫 刘。 除了Editas Medicine外，别的两家草创生物技能公司CRISPR Therapeutics以及Intellia Therapeutics也看好CRISPR技能的贸易化，专一在开发镰刀型血虚症药物以及癌症疗法等。 相干专题：2020年诺贝尔奖 出格声明：本文转载仅仅是出在流传信息的需要，其实不象征着代表本消息网不雅点或者证明其内容的真实性；如其他媒体、消息网或者小我私家从本消息网转载使用，须保留本消息网注明的 来历 ，并自大版权等法令义务；作者假如不但愿被转载或者者接洽转载稿费等事宜，请与咱们联系。/江南